帕金森早诊新“探灯”:国内首个相关分子影像产品进临床
图/帕金森疾病早期诊断成果及临床转化发布会暨国内首个进入注册临床研究的α-syn PET示踪剂临床启动会
帕金森病和多系统萎缩,听起来像两个不同名字的疾病,临床早期却常常让医生犯难。患者可能都出现动作变慢、肌肉僵硬、震颤、步态异常等表现。症状相近,病程和预后却差别明显。治疗方案怎么选,病情如何管理,都需要更准确的判断。过去,医生主要依靠病史、症状评估、体格检查、常规影像和随访观察来综合判断。很多患者在早期难以及时获得明确诊断。时间一长,误诊、漏诊或诊断延迟,都可能影响后续治疗。
中国科学院生物与化学交叉研究中心研究员刘聪介绍,帕金森病临床治疗和药物研发长期面临两个瓶颈。一个是“发现即晚期”。当患者已经出现抖、慢、僵等典型症状时,病理变化已经在大脑中潜伏多年。另一个是“临床症状相似,致病机制不同”。症状相似会增加鉴别难度,机制不同又决定了治疗策略不能简单套用。如果把大脑比作一间黑暗的屋子,α-syn病理聚集体就像藏在深处的线索。而此次进入注册临床研究阶段的相关产品,就像一盏照亮暗室的“探灯”——面对帕金森病与多系统萎缩的鉴别诊断时,医生或许能少一些猜测,多一些来自分子层面的证据。
加入中国科学院生物与化学交叉研究中心后,刘聪从结构生物学继续走向化学识别和小分子设计。团队长期关注α-syn聚集体,走的是一条“十年磨一剑”的路:从冷冻电镜和结构生物学出发,研究蛋白聚集物的结构;再进入有机化学和药物化学,寻找能够结合病理蛋白的分子;随后走向核医学影像,最终把实验室里的候选分子推进到临床验证。基于前期的验证,科研团队联合迈威生物共同孵化成立了思努赛生物,把原创科研成果接到了临床和市场之间。成果SST001进入临床研究后,将为后续产品注册、临床开发和商业化转化积累关键数据,也为相关治疗药物的研发提供更清晰的评价工具。

图/刘聪团队合影
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